核心神经系统（CNS）孤单性纤维瘤（SFTs）是一类荒僻的间叶源性肿瘤，具有较高的局部复发与颅外革新倾向。尽管手术与放疗是主要颐养技巧，但针对复发性疾病的全身颐养采选仍相配有限。培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶扼制剂，已在颅外 SFTs 中展现出临床活性；可是，其在 CNS SFTs 中的期骗字据仍较为匮乏。本商榷为单中心归来性商榷，纳入继承培唑帕尼颐养的复发性 CNS SFTs 患者。从医疗纪录中荟萃临床数据，包括既往颐养、影像学反应、颐养握续时期及不良事件。对 2 例患者进行基于NGS的探索性肿瘤 panel 检测。

共纳入 4 例复发性 CNS SFTs 患者。统共患者均继承过手术切除与放疗。培唑帕尼颐养后，1 例患者达到部分缓解，3 例患者疾病褂讪，颐养握续时期从 7 个月至 2 年以上不等。1 例患者在运行缓解后出现疾病进展。统共患者均出现疲钝、胃肠谈症状、高血压等不良事件，但经解救性颐养或剂量颐养后总体可控。探索性分子谱分析在 2 例患者中检出多种基因组变异。

在本单中心归来性商榷中，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供握久的疾病截止，且耐受性可继承。这些后果解救在无法进一步行局部颐养时，将培唑帕尼看周到身颐养采选，同期强调了开展更大界限多中心商榷的必要性。

伸开剩余89% 培唑帕尼可使部分复发性 CNS SFTs 患者结束疾病截止； 通过剂量颐养与解救性颐养，不良事件可控； 培唑帕尼可看成复发性 CNS SFTs 的全身颐养采选。

商榷布景

孤单性纤维瘤（SFTs）是一类荒僻的间叶源性肿瘤，约占统共软组织肿瘤的 2%。尽管 SFTs 最常发生于胸腔与腹腔，但核心神经系统（CNS）SFTs 极为荒僻，仅占统共病例的 1.9%–4%。以往，SFTs 与血管外表细胞瘤（HPCs）被分离为沉着的疾病实体。可是，NAB2::STAT6 交融基因的发现 —— 由 12q13 染色体倒位所致 —— 阐明了二者具有共同的分子特征。因此，2016 版全国卫生组织（WHO）软组织肿瘤分类将 SFTs 与 HPCs 统一为单一疾病实体。尽管 2016 版 WHO CNS 肿瘤分类仍对二者进行区分，但 2021 版纠正版已将其全齐妥洽定名为 “SFT”，并引入基于核分裂活性与坏死的分级系统。

一项纳入 563 例患者的系统归来骄矜，患者平均年齿为 41 岁，男性略占上风，复发率为 57%。另一项纳入 904 例患者的归来性商榷发现，28% 的患者出现颅外革新，最常见革新部位为骨、肺与肝。

NAB2 看成 EGR-1 靶基因的转录扼制因子进展功能，其靶基因包括成纤维细胞孕育因子（FGF）2、血小板源性孕育因子（PDGF）D，以及受体酪氨酸激酶如 FGFR1 与神谋略养性酪氨酸受体激酶 1。NAB2::STAT6 交融卵白可激活上述基因，促进肿瘤发生。

CNS SFTs 是一类侵袭性肿瘤，革新潜能较高。尽管手术技能与放疗技巧不断卓越，但耐久疾病截止仍具有挑战性，尤其关于复发或进展性疾病患者。因此，CNS SFTs 有用全身颐养决议的临床需求尚未获得骄横。

培唑帕尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶扼制剂，具有抗血管生成活性，已在多种软组织赘瘤中展现出临床疗效，包括颅外 SFTs。多项商榷报谈培唑帕尼可结束晚期或革新性颅外 SFTs 的疾病截止，解救其看成该类肿瘤全身颐养采选的地位。可是，CNS SFTs 患者在上述商榷中占比较低，培唑帕尼专门针对 CNS SFTs 的临床期骗字据仍较为有限。

鉴于 CNS SFTs 的荒僻性，前瞻性临床熟练难以开展，澳门威斯人app2026世界杯中国官方下载颐养决策常常依赖于小样本队伍的信得过全国教授。在此布景下，翔实描绘通例临床实行中的颐养经由、影像学反应与耐受性，对制定颐养战术具有高大价值。

本商榷报谈了该院期骗培唑帕尼颐养复发性 CNS SFTs 患者的教授。通过描绘通例诊疗中不雅察到的临床结局与不良事件特征，本商榷旨在为培唑帕尼看成复发性 CNS SFTs 全身颐养采选的作用提供信得过全国的实用主意。

商榷后果

患者特征：

本商榷共纳入 4 例继承培唑帕尼颐养的复发性 CNS SFTs 患者。统共患者均为中年，性别溜达无显耀相反。统共患者运行颐养均继承过手术切除荟萃放疗。首先培唑帕尼颐养时，统共患者均经影像学阐明肿瘤复发或进展。1 例患者出现颅外革新，另 1 例患者出现脑膜播散。从运行手术至首先培唑帕尼颐养的时时期隔为 1.4–8.9 年。患者基线临床特征、既往颐养与肿瘤位置总结于表 1。

表1

颐养知道：

培唑帕尼按照通例临床实行给药。患者颐养握续时期存在相反，界限为 7 个月至 2 年以上。部分患者因不良事件需要进行剂量颐养，包括剂量镌汰或暂时停药；其他患者则握续用药未颐养剂量，直至疾病进展或停药。为全面展示每例患者的纵向临床病程，包括既往手术、放疗、培唑帕尼肇始颐养及后续反应或进展事件，图 1 以游水图面容呈现 4 例患者的颐养时期线。病例 3 与病例 4 分别因不良事件（病例 3）与统一尿路感染（病例 4）出现暂时停药。

图1

影像学结局：

影像学评估骄矜，培唑帕尼颐养时期，1 例患者达到部分缓解，3 例患者达到疾病褂讪，为最好总体反应。这些患者在握续颐养中万古期保管疾病褂讪。1 例患者在运行疾病截止阶段后出现影像学疾病进展。具体而言，病例 1 出现左侧颞叶进展与同侧腮腺区淋助威新发肿大。图 2 展示代表性颐养病例（病例 2），骄矜培唑帕尼颐养时期的影像学反应与疾病褂讪现象。

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图2

安全性与耐受性：

统共患者在培唑帕尼颐养时期均出现颐养相关不良事件。最常见的不良事件包括疲钝、胃肠谈症状与高血压。大无数不良事件为 1 级或 2 级，经解救性颐养或剂量颐养后可控。未不雅察到非预期毒性。1 例患者因疾病进展停用培唑帕尼，而非颐养相关毒性。

分子后果：

病例 2 出现 ATM、SMAD4 与 MAP2K4 拷贝数缺失，肿瘤突变负荷（TMB）为 8.5 muts / Mb。病例 3 存在 BRCA2 与 RB1 拷贝数缺失、AKT2 p.K401N 突变、KDM6A 剪接位点变异，IM体育官方网站首页TMB 为 9.6 muts / Mb。这些发现拓展了已知的 CNS SFTs 分子谱，可能对夙昔生物标识物开导具挑升旨。

讨 论

关于 CNS SFTs，手术照旧次第颐养，大体全切除（GTR）常常被视为主要颐养技巧。一项纳入 146 例患者的归来性商榷骄矜，与次全切除（STR）患者比较，继承 GTR 的患者无进展活命（PFS）与总活命（OS）均显耀更优。支持放疗的作用仍存在争议。部分商榷骄矜 GTR 后放疗无很是 OS 获益，而 STR 患者放疗可能改善 OS。

手术与放疗看成局部颐养，主要针对肿瘤局部。在归来的 146 例患者中，61 例（41.8%）出现局部复发：55 例为单纯局部复发，6 例为局部统一远方革新。10 例患者出现颅外革新，最常见部位为肺（3 例）、肝（4 例）、脊柱（4 例）与胸壁（1 例）。远方革新率为 10%–55%，高等别肿瘤更常见。远方革新与 OS 显耀更差相关，需要接洽全身颐养。化疗决议包括替莫唑胺与贝伐珠单抗，疗效有限。一项商榷报谈 1 例部分缓解，3 例疾病褂讪（SD）。

培唑帕尼是第二代多靶点酪氨酸激酶扼制剂，可阻断 VEGF、PDGFR、KIT 与 FGFR 通路。在 Bector 的商榷中，培唑帕尼在既往继承贝伐珠单抗颐养后仍有用，请示其作用不限于 VEGF 扼制。一项软组织赘瘤（非 CNS）Ⅲ 期临床熟练骄矜，培唑帕尼可改善中位 PFS（4.6 个月 vs 劝慰剂 1.5 个月），但未不雅察到 OS 获益。常见不良事件包括疲钝（65%）、泻肚（58%）、恶心（54%）、体重下落（48%）与高血压（41%）。

尽管解救培唑帕尼用于 CNS SFTs 的字据仍有限，但多项商榷报谈其可使部分患者结束疾病截止且耐受性可继承。在本商榷中，培唑帕尼使 4 例复发性 CNS SFTs 患者中的 3 例结束影像学疾病褂讪，颐养握续时期从数月至 2 年以上。不良事件常见，但经剂量颐养与解救性颐养后总体可控，与既往商榷后果一致。

这些后果请示，关于经过严慎采选的复发性 CNS SFTs 患者，尤其在无法进一步行局部颐养时，培唑帕尼可看成合理的全身颐养采选。值得提神的是，本队伍不雅察到的疾病截止响应信得过全国临床实行，而非对照临床熟练后果，为解决这类荒僻肿瘤的临床大夫提供了实用主意。

对部分患者进行的探索性 NGS 肿瘤 panel 检测，发现了多种基因组变异，如参与 DNA 毁伤建设与细胞信号通路基因的拷贝数缺失。鉴于分析病例数有限，无法得出与颐养反应或预后相关的论断。因此，这些分子发现应视为描绘性不雅察后果，为当今有限的 CNS SFTs 基因组数据提供补充。

本商榷存在多项局限性，包括归来性想象、样本量小、既往颐养与随访时期的异质性。此外，培唑帕尼并非永恒看成严格的单一全身颐养使用。部分患者继承过既往或重迭放疗，可能影响影像学结局。因此，无法全齐区分培唑帕尼的沉着抗肿瘤作用与既往或荟萃局部颐养的影响。尽管如斯，鉴于 CNS SFTs 的荒僻性与开展前瞻性熟练的挑战性，这些信得过全国临床数据为相同颐养决策提供了有价值的信息。

该院的归来性教授请示，培唑帕尼可为部分复发性 CNS SFTs 患者提供握久的疾病截止，且耐受性可继承。尽管字据仍有限且部分病例随访时期较短，不雅察到的临床结局解救将培唑帕尼看成这类荒僻侵袭性肿瘤的潜在全身颐养采选。此外，分子谱分析拓展了 CNS SFTs 的基因组谱，可能有助于果决临床相关生物标识物与优化个体化颐养战术。有必要开展更大样本量的多中心商榷，以进一步明确培唑帕尼的颐养作用，并设置 CNS SFTs 的最好全身颐养决议。

“骨与软组织肿瘤DNA1308+RNA1560基因检测”神志，基于杂交拿获建库+NGS测序，索要DNA样本，检测粉饰ATM、SMAD4、MAP2K4、BRCA2、RB1、AKT2、KDM6A等基因的CDS区，同期索要RNA样本，检测NAB2::STAT6等至少1560种已知和数百个基因相关未石友融变异，面向险些统共骨与软组织肿瘤病理亚型患者，包括MSI/TMB等免疫谋略，臆想可能获益的靶向、免疫、化疗等颐养决议，同期支持分子分型、预后和遗传风险评估。“骨与软组织肿瘤DNA272+RNA1560基因检测”神志，面向骨与软组织肿瘤患者，基于杂交拿获建库+NGS测序，粉饰ATM、SMAD4、BRCA2等基因的CDS区和MAP2K4、RB1、AKT2、KDM6A等基因的部分区域，同期从RNA层面检测NAB2::STAT6等至少1560种已知和数百个基因相关未石友融变异，包括MSI谋略，臆想可能获益的靶向、免疫、化疗等颐养决议，同期支持分子分型、预后和遗传风险评估。

参考文件：

KojimaIM体育官方网站首页， Daijiro et al. “Pazopanib for recurrent central nervous system solitary fibrous tumors: A single-institution retrospective series.” Clinical neurology and neurosurgery vol. 265 (2026): 109371. doi:10.1016/j.clineuro.2026.109371

发布于：江苏省